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Titre : | Nouveaux traitements de la mucoviscidose: aperçu à lintention du pédiatre (2024) |
Auteurs : | Tim Hoerée ; Kim Van Hoorenbeeck |
Type de document : | Article |
Dans : | Percentile (Vol. 29, n° 3, Juin - Juillet 2024) |
Article en page(s) : | p. 29-31 |
Langues: | Français |
Descripteurs : |
HE Vinci Mucoviscidose ; Pédiatrie ; Thérapeutique |
Mots-clés: | Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator ; Protéine CFTR |
Résumé : | La mucoviscidose, ou fibrose kystique, est une maladie génétique très fréquente en Belgique. Elle est due à une mutation du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), qui entraîne la formation de sécrétions visqueuses, avec pour conséquences une dégradation de la fonction pulmonaire et une problématique gastro-intestinale, entre autres. En Belgique, les enfants atteints de mucoviscidose sont suivis par une équipe multidisciplinaire spécialisée. Toutefois, étant donné la fréquence de cette maladie, les pédiatres généralistes sont eux aussi régulièrement en contact avec cette population de patients. De nombreuses études sur le traitement de cette affection sont menées, si bien que ce domaine évolue rapidement. Un aperçu des traitements actuels peut donc être intéressant pour le pédiatre généraliste. La thérapie est axée sur la prévention des exacerbations pulmonaires, la physiothérapie respiratoire, les conseils nutritionnels et encouragement de lactivité physique. Depuis larrivée des modulateurs de CFTR, en 2012, la survie médiane des patients atteints de mucoviscidose sest considérablement améliorée. Les traitements centrés sur le microbiome, dans lesquels des probiotiques topiques, par exemple, sont utilisés afin de tenter de rétablir le microbiome des patients atteints de mucoviscidose, présentent un grand potentiel pour lavenir. En outre, des études précliniques prometteuses sont menées sur des thérapies qui restaurent le matériel génétique des cellules. La science médicale tente ainsi de se rapprocher toujours plus dune guérison définitive de la mucoviscidose. |
Disponible en ligne : | Oui |
En ligne : | https://flipflashpages.uniflip.com//3/61981/1133112/pub/html5.html |