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Titre : | Thérapeutiques actuelles et perspectives (2021) |
contenu dans : | |
Auteurs : | Nathalie Guffon |
Type de document : | Article |
Dans : | Revue francophone des laboratoires (536, Novembre 2021) |
Article en page(s) : | 67-70 |
Langues: | Français |
Descripteurs : |
HE Vinci Transplantation de cellules souches hématopoïétiques |
Mots-clés: | ARN antisens ; chaperonne pharmacologique ; réduction de substrat ; thérapie enzymatique substitutive ; translecture |
Résumé : | Malgré leur rareté, les maladies de surcharges lysosomales ont bénéficié de nombreuses avancées thérapeutiques. Plusieurs approches existent. La première vise à apporter lenzyme manquante par thérapie cellulaire (transplantation de cellules souches hématopoïétiques), ou par lapport hebdomadaire ou tous les quinze jours, par voie intraveineuse, de lenzyme déficitaire sous la forme dune protéine recombinante parfois modifiée (traitement enzymatique substitutif) ou encore en agissant directement sur le gène pour corriger des anomalies délétères (translecture de codons stop, modulation de lépissage ), ou enfin par thérapie génique soit in vivo par transfert direct de gène à laide de vecteurs viraux recombinants soit ex vivo avec réinjection de cellules du malade génétiquement modifiées. La deuxième approche consiste à empêcher laccumulation des composés non dégradés : il sagit de la thérapie par réduction de substrat. La troisième approche est dagir sur les conséquences physiopatho-logiques de laccumulation excessive de substrat : inflammation, stress oxydatif, auto-immunité, autophagie, apoptose. Les limitations actuelles des différentes thérapeutiques sont les difficultés de ciblage de certains tissus ainsi quau rôle du système immunitaire qui peut restreindre lefficacité de certains traitements et nécessiter des traitements adjuvants. |
Disponible en ligne : | Oui |
En ligne : | https://login.ezproxy.vinci.be/login?url=https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1773035X21002276 |