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Titre : | Oligonucléotide antisens de lapolipoprotéine C-III : nouveau traitement de certaines hypertriglycéridémies sévères (2020) |
Auteurs : | René Valéro |
Type de document : | Article |
Dans : | Médecine des maladies métaboliques (Vol. 14, n° 6, October 2020) |
Article en page(s) : | p. 509-517 |
Note générale : | doi:10.1016/j.mmm.2020.06.013 |
Langues: | Français |
Descripteurs : |
HE Vinci Apolipoprotéine C-III ; Hyperlipoprotéinémie de type I ; Hypertriglycéridémie ; Oligonucléotides antisens ; Pancréatite |
Mots-clés: | Hyperchylomicronémie |
Résumé : | Lhyperchylomicronémie, qui se définit par la persistance pathologique de chylomicrons plasmatiques à jeun, sassocie aux hypertriglycéridémies sévères (triglycérides plasmatiques > 10 mmol/L [8,8 g/L]) dont elle représente un sous-groupe. Le risque majeur est la pancréatite aiguë potentiellement récidivante et pouvant mettre en jeu le pronostic vital. Deux formes existent : le syndrome dhyperchylomicronémie familial (SHCF) qui est une maladie génétique rare, monogénique, se manifestant dès lenfance ou ladolescence, est causée par des mutations homozygotes ou doubles hétérozygotes ou hétérozygotes composites de gènes impliqués dans la lipolyse intravasculaire des lipoprotéines riches en triglycérides (LRT : chylomicrons et VLDL), très majoritairement la lipoprotéine lipase (LPL), mais aussi ses partenaires comme lapolipoprotéine C-II, lapolipoprotéine A-V, la « lipase maturation factor 1 » (LMF1) ou la « glycosylphosphatidylinositol-anchored high density lipoprotein-binding protein 1 » (GPIHBP1) ; et le syndrome dhyperchylomicronémie multifactoriel (SHCM), plus fréquent, polygénique, survenant plus tardivement, et pouvant être exacerbé par des facteurs secondaires, comme une alimentation déséquilibrée, la prise dalcool, une obésité, un déséquilibre dun diabète de type 1 ou de type 2, une hypothyroïdie, un syndrome néphrotique, une grossesse ou certains traitements hypertriglycéridémiants. Le SHCF est souvent confondu avec le SHCM, avec de grandes errances diagnostiques et thérapeutiques. Un score permet daider à lidentification des patients suspects de SHCF, mais la recherche danomalies génétiques est la méthode de choix pour le diagnostic. Le seul traitement efficace du SHCF était un régime très hypolipidique (20 à 50 g de lipides/j) très difficile à tenir dans le temps. Ce traitement reste la pierre angulaire de la prise en charge, mais un nouveau traitement qui est un oligonucléotide antisens de lapolipoprotéine C-III (apoC-III) : volanesorsen ou Waylivra® (lapoC-III étant un inhibiteur de la LPL, mais qui est aussi impliquée dans la production et le catabolisme des LRT) vient dobtenir un avis favorable de la commission de transparence de la Haute Autorité de santé (HAS) pour son remboursement. Sa prescription, uniquement chez des patients adultes ayant un SHCF génétiquement confirmé, chez qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante et avec un antécédent de pancréatite, doit être validée lors dune réunion de concertation pluridisciplinaire nationale. Une surveillance étroite de la numération plaquettaire devant le risque de thrombocytopénie, parfois sévère, est indispensable. |
Disponible en ligne : | Oui |
En ligne : | https://login.ezproxy.vinci.be/login?url=https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1957255720001972 |