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2 résultat(s) recherche sur le mot-clé 'Thérapie enzymatique substitutive'
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Malgré leur rareté, les maladies de surcharges lysosomales ont bénéficié de nombreuses avancées thérapeutiques. Plusieurs approches existent. La première vise à apporter lenzyme manquante par thérapie cellulaire (transplantation de cellules sou[...]Article
Background Phenylketonuria (PKU) is an inborn error of metabolism that impairs the function of the enzyme phenylalanine hydroxylase. Historical treatment includes limiting dietary phenylalanine (Phe) consumption while supplementing with medical [...]
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