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Titre : | Mucoviscidose : la révolution de la première trithérapie (2022) |
Auteurs : | Patrick Lebecque ; Olivia Bauraind |
Type de document : | Article |
Dans : | Percentile (Vol. 27, n° 4, Août - Septembre 2022) |
Article en page(s) : | p. 32-38 |
Langues: | Français |
Descripteurs : |
HE Vinci Belgique ; Coûts des médicaments ; Mucoviscidose ; Qualité de vie ; Thérapeutique |
Mots-clés: | Trithérapie ; ETI |
Résumé : | Depuis les années 1960, lespérance de vie des personnes atteintes de mucoviscidose a augmenté de manière régulière, denviron 6 ans par décennie, au prix dun traitement «symptomatique» extrêmement lourd, parfois mis en échec et dévorant en moyenne presque 2 heures de vie chaque jour. Dans les pays médicalisés, la maladie est ainsi passée dun statut de cauchemar pédiatrique menant au décès dans la petite enfance à celui dune lourde pathologie multi-systémique concernant surtout des adultes. Un traitement à visée plus fondamentale était espéré depuis plus de 30 ans. Presque 3 ans après les États-Unis et tardivement par rapport aux pays européens médicalisés, la première trithérapie, Kaftrio® (ETI: ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor) avec Kalydeco ® (ivacaftor), est maintenant disponible en Belgique. Depuis lautomne 2022, ETI est remboursé chez les patients âgés dau moins 12 ans porteurs dau moins une copie de la mutation F508del et nayant pas bénéficié dune transplantation pulmonaire, soit près de 60% des patients belges. Le traitement nest pas curatif (ce qui est détruit est détruit), mais son efficacité est impressionnante. Pour la très grande majorité des patients éligibles, il constituera une révolution, un changement dhorizon. En quelques semaines, il entraînera en moyenne une augmentation du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) de plus de 10% et normalisera près dune fois sur deux le taux de chlorures dans la sueur. La qualité de vie saméliorera considérablement. Le nombre dexacerbations respiratoires diminuera de 60%. Une avalanche détudes récentes ou en cours préciseront limpact dETI sur les multiples complications de la maladie. Bien accompagnée, ladjonction de cette médication orale au traitement pourrait entraîner un gain despérance de vie de plus de 15 ans. Cet article est consacré à ce progrès sans précédent. Le prix de cette trithérapie est cependant indécent et problématique. |
Disponible en ligne : | Oui/Non |
En ligne : | https://flipflashpages.uniflip.com/3//61981/1125208/pub/document.pdf |
Exemplaires (1)
Cote | Support | Localisation | Section | Disponibilité |
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Percentile. Vol. 27, n° 4 (Août - Septembre 2022) | Périodique papier | Woluwe | Espace revues | Consultation sur place uniquement Exclu du prêt |